骨关节炎 (OA) 是全球最常见的退行性关节疾病，由于世界人口逐渐老龄化，其患病率不断上升。其特征是关节软骨逐渐丧失，导致慢性疼痛、炎症和残疾增加，最终导致关节功能完全丧失。

不幸的是，骨关节炎的当前疗法包括对症疼痛治疗，而不能预防其他退行性过程。据此，间充质干细胞 (MSC) 的细胞疗法因其抗炎和软骨生成特性而成为治疗骨关节炎的一种有吸引力的治疗工具。

间充质干细胞 (MSC) 可以从多种成人组织中分离出来，包括脂肪组织 (AD)、经血、骨髓 (BM) 和脐带 (UC)。目前，已经使用主要来自 AD、UC 和 BM 的自体或同种异体 MSC 进行了多项临床前研究和临床试验。据报道，这些方法在骨关节炎患者中，使用单剂量即可显示出安全性和有效性。

2024年3月，智利圣地亚哥洛斯安第斯大学的研究团队在行业期刊Stem Cells Transl Med.上发表了题为A Phase I Dose-Escalation Clinical Trial to Assess the Safety and Efficacy of Umbilical Cord-Derived Mesenchymal Stromal Cells in Knee Osteoarthritis（评估脐带间充质干细胞治疗膝骨关节炎的安全性和有效性的I期剂量递增临床试验）的临床观察报告（下图）。

该报告称，骨关节炎(OA)是最常见的退行性关节疾病。间充质干细胞是一种很有前途的骨关节炎细胞治疗方法。然而，仍然需要额外的随机、剂量依赖性研究来确定MSC的最佳剂量和组织来源，以改善临床结果。

参与者患者纳入研究的标准如下：年龄在 30 至 75 岁之间、有症状的膝关节骨关节炎（定义为入组前患关节每天疼痛至少 3 个月）、1-3 级放射学改变。

最终招募了 40 名：高剂量 (HD)注射 80 × 10^6 UC-MSCs、中剂量 (MD) 注射 20 × 10^6 UC-MSCs和低剂量 (LD) 注射 2 × 10^6 UC-MSCs。

在 HD 组中，由于中期分析显示注射后不良事件的发生率较高，因此招募提前停止。因此，HD 组的患者数量（n  = 8）比 MD 组和 LD 组（n  = 16）少一半。最终分配比例为 1:2:2（HD:MD:LD）。

根据总体结果，与基线相比，接受所有剂量治疗的患者在 3 个月和 6 个月后疼痛和功能均有显著改善。然而，与高剂量相比，接受中剂量和低剂量治疗的患者的改善程度更高。因此，数据表明，关节内注射不同剂量的MSC既安全又有效，使其成为治疗轻度和有症状的膝关节 OA 患者的较好治疗替代方案。

总之，结果证实了 UC-MSC 的临床前和临床治疗效果、其安全性，并强调了所用剂量的相关性。事实上，在轻度膝关节 OA 患者中局部注射低剂量和中剂量的同种异体MSC是安全的，并且根据 WOMAC 临床评分显示出对疼痛和炎症的显着抑制。