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致盲性眼病在临床中几乎无法根治，干细胞疗法的出现，正在为这些难治性疾病带来新的希望。近期，一项针对致盲性角膜损伤的革命性干细胞临床试验取得了突破性成果：14名接受治疗的患者，视力水平均实现了显著提升，总体成功率高达90%以上！这项研究的成功有望为全球数百万角膜缘干细胞缺乏症患者带来新的希望。

长久以来，眼角膜移植术被认为是治疗角膜损伤首选且近乎唯一的有效手段。

然而，传统的角膜移植术往往伴随诸多挑战：患者不得不经历漫长而不确定的等待期，以期获得匹配的人源角膜供体；更令人担忧的是，即便进行了移植，手术的成功率也普遍偏低。这一系列难题，使得角膜损伤几乎成为了一种难以攻克的医学挑战，令众多患者深感绝望。

近日，这一困境终于迎来了历史性的转折。由美国麻省眼耳医院（Massachusetts Eye and Ear）引领的CALEC（培养自体角膜缘上皮细胞）干细胞疗法，在针对致盲性角膜损伤的I/II期临床试验中取得了令人瞩目的重大突破。其研究数据令人振奋，在针对14例接受治疗且持续随访18个月的患者中，该干细胞疗法不仅安全无副作用，而且在修复角膜表面及改善视力方面成功率超过了90%！

△ 该项临床试验发表于国际顶级期刊《自然通讯》（Nature Communications）

哈佛医学院眼科学教授Ula Jurkunas博士对此发表了激动人心的评论：“在早期的试验中，我们对四名患者实施了CALEC疗法，结果初步显示该疗法安全且可行。而今，随着新数据的涌现，我们更加确信CALEC在恢复角膜表面方面具有超乎寻常的效果，这一发现对于那些曾被认为角膜损伤无法治愈的患者而言，无疑是一个重大的福音。”

这一革命性疗法，有望为全球范围内数百万饱受角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）折磨的患者带来前所未有的希望。

干细胞疗法或将开启角膜损伤新纪元

角膜，作为眼睛最外层的透明保护层，其外缘的角膜缘富含健康的干细胞——角膜缘上皮细胞，这些细胞对于维持眼睛表面的光滑至关重要。

然而，当角膜遭受损伤，如化学烧伤、感染或其他创伤时，角膜缘上皮细胞可能会耗尽，且几乎无法自然再生。

这种角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）会导致眼睛表面永久受损，使得传统的角膜移植手术变得难以实现，而角膜移植本是当前视力康复的标准治疗手段。因此，患者往往不得不承受持续的疼痛和视力障碍。

△ 试验首席研究员、麻省眼耳医院角膜科副主任、哈佛医学院眼科学教授Ula Jurkunas医学博士在波士顿麻省眼耳医院的实验室中

为了解决这一难题，科学家们研发出了创新疗法——CALEC干细胞疗法。

该疗法首先从患者健康的眼角膜边缘提取少量干细胞（仅约1平方毫米的组织），然后在实验室中进行为期2-3周的无血清、无抗生素培养，以生成可移植的细胞组织片。随后，这些细胞组织片被精准地植入受损的角膜中。

这一创新技术不仅避免了传统异体移植可能引发的免疫排斥风险，而且整个制造过程严格遵循FDA标准，确保了治疗的安全性和有效性。

△ 从供体眼角膜缘活检中制备CALEC细胞示意图

研究结果显示，CALEC干细胞疗法在治疗角膜损伤方面取得了显著成效。在3个月的随访中，已有50%的参与者角膜完全恢复；而在12个月和18个月的随访中，完全成功率分别攀升至79%和77%。

此外，两名参与者在12个月和18个月时达到了部分成功的标准，使得CALEC的总体成功率在12个月和18个月时分别高达93%和92%。值得一提的是，即使有三名参与者接受了第二次CALEC移植，其中一名也在研究结束时实现了完全成功。

△ 干细胞移植治疗后18个月显示符合完全成功的标准

对于CALEC对视力影响的额外分析进一步证实了其疗效，所有14名接受CALEC治疗的患者视力均有不同程度的改善。同时，CALEC疗法还展现出了极高的安全性，无论是捐献者还是接受者的眼睛均未发生严重事件。唯一的一次不良事件发生在一名参与者身上，该参与者在移植八个月后因长期佩戴隐形眼镜而发生了细菌感染，但其他不良事件均较为轻微，并在手术后迅速得到了解决。

该项研究不仅彰显了细胞疗法在治疗难以治愈疾病方面的巨大潜力，也为角膜损伤患者带来了新的希望。随着研究的不断深入和技术的持续进步，CALEC干细胞疗法有望成为角膜损伤治疗领域的一场革命，让光明重新照进失明患者的世界。

干细胞治疗为多种失明性眼病带来希望

失明，这一医学难题长久以来困扰着无数患者，随着医学科技的飞速发展，干细胞疗法如同一束破晓的曙光，为多种失明性眼病治疗带来了新希望。

干细胞，这些具有自我更新和分化潜能的神奇细胞，正逐渐成为医学研究的前沿热点。在眼科领域，科学家们发现，通过精准调控干细胞的分化方向，可以培育出与角膜、视网膜等眼部组织高度相似的细胞，从而为修复受损眼部结构提供可能。

视网膜具有感光作用，是眼睛“相机”里面的感光“底片”，专门负责成像。

2022年，宾夕法尼亚大学的一个研究团队在《Stem Cell Reports》上发表了一项新研究，他们成功地将干细胞衍生的感光细胞引入到犬类的视网膜中，非但没有产生免疫排斥反应，由干细胞衍生的人类感光细胞还分化为极强的与二级神经元建立联系的突触结构，这标志着基于细胞的治疗取得了重大进展。

△ 全身免疫抑制促进犬视网膜下植入的人ESC衍生感光前体的存活和整合

年龄相关性黄斑变性（AMD），是与年龄相关的退行性疾病，一直是全球老人失明的主要原因。

2022年，来自瑞典卡罗琳学院等机构的科学家们试图利用干细胞来治疗AMD。他们通过scRNA-seq分析，证实干细胞确实能衍生为纯正的视网膜色素上皮（RPE）细胞群，这些衍生细胞在被植入动物模型视网膜后，甚至能够继续成熟并减缓AMD的过程，有望安全有效地治疗AMD。

△ 正常眼底（左）与黄斑变性眼底（右）

干细胞技术在“抗衰”领域的成果还体现在恢复视力方面。

2020年，哈佛医学院David Sinclair团队利用三种基因让视网膜的神经细胞实现“返老还童”，重新获得修复损伤和再生的能力。因青光眼或自然衰老而视力减退的小鼠，重新了获得年轻时的正常视力。

该研究还因其重要性和突出成果，荣登当月《Nature》杂志封面。

△ 该项研究发表于《Nature》杂志

眼睛因其独特性和独立性，一直是干细胞研究的重要领域。而角膜移植，与其他大型器官不同，天然拥有“特权”。

2019年3月，日本大阪大学日本批准全球首个使用诱导多能干细胞（iPSC）培养角膜移植给患者的临床试验。随后传来好消息，全球首例将使用iPSC培养出的角膜组织移植到人体的手术成功，《Nature》对此进行了报道。

△ 全球首例成功将使用iPS细胞培养出的角膜组织移植到人体的手术

除了角膜和视网膜疾病，干细胞疗法还在青光眼、黄斑变性、糖尿病眼病等多种失明性眼病治疗中展现出了广阔的应用前景。这些疾病往往缺乏有效的治疗方法，而干细胞疗法的出现，则为患者提供了新的治疗选择。

参考资料：

Jurkunas, U. V., et al. (2025). Cultivated autologous limbal epithelial cell (CALEC) transplantation for limbal tem cell deficiency: a phase I/II clinical trial of the first xenobiotic-free, serum-free, antibiotic-free manufacturing protocol developed in the US. Nature Communications. doi.org/10.1038/s41467-025-56461-1.